「患者に優しい医療（低侵襲医療）」の
実現に向けた研究活動
10 新規RNA創薬 Research
Research
分子病理学分野
副作用の少ないRNA医薬の開発
RNA医薬品の最大の利点は、あらゆる病原遺伝子を標的にできることです。この手法により、原因遺伝子が明らかにも関わらず、有効な阻害剤のない様々な疾患の治療が可能になります。しかし、RNAに対するパターン認識受容体（TLR, RLR)を介した核酸に対する免疫応答は、重篤な副作用を誘発するため、本医薬品の実用化は限定されているのが現状です。その一つとして我々は、効果のあるRNA配列を短縮化することで、炎症を惹起しないguide hairpin RNA (ghRNA)を開発しています。ghRNAは、炎症性サイトカインの誘導および非特異的な遺伝子抑制が少なく、副作用の抑えられた核酸医薬として臨床応用が期待されています。また、RNA医薬品の作用メカニズムの研究も同時に行っています。
RNA医薬品の最大の利点は、あらゆる病原遺伝子を標的にできることです。この手法により、原因遺伝子が明らかにも関わらず、有効な阻害剤のない様々な疾患の治療が可能になります。しかし、RNAに対するパターン認識受容体（TLR, RLR)を介した核酸に対する免疫応答は、重篤な副作用を誘発するため、本医薬品の実用化は限定されているのが現状です。その一つとして我々は、効果のあるRNA配列を短縮化することで、炎症を惹起しないguide hairpin RNA (ghRNA)を開発しています。ghRNAは、炎症性サイトカインの誘導および非特異的な遺伝子抑制が少なく、副作用の抑えられた核酸医薬として臨床応用が期待されています。また、RNA医薬品の作用メカニズムの研究も同時に行っています。
